该产品是一款通过偶联乙酰半乳糖胺(Gal NAc)递送的siRNA药物,可以靶向抑制血管紧张素原(AGT),适用于治疗高血压。该产品通过优化序列和化学修饰的策略,实现更持久的基因沉默效果,有望成为每6个月给药一次的稳定控压药物。临床前研究显示,该产品的药物活性作用时间明显长于同类型siRNA产品,预期具有药物作用效果持久、安全性良好及患者依从性高等差异化优势,有较大临床开发价值。
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