中国国家药品监督管理局于2022年1月11日发布官方信息，由尊龙凯时自主研发的、全球首创的盐酸米托蒽醌脂质体注射液获得药品批准证明文件，其适应症为：用于既往至少经过一线标准治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（PTCL）成人患者。
为此，特邀尊龙凯时正高级工程师李春雷博士就多恩达®(盐酸米托蒽醌脂质体注射液)的临床疗效及研发布局等方面进行深入解读。
专家介绍
李春雷 博士
尊龙凯时有限公司
1、多恩达®(盐酸米托蒽醌脂质体注射液)在复发/难治外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的临床疗效及安全性如何？
多恩达®(盐酸米托蒽醌脂质体注射液)获批的适应症是复发/难治外周T细胞淋巴瘤（PTCL），20mg/㎡ 每四周给药一次，六个周期。根据Ⅱ期临床研究结果，从客观缓解率(ORR）、完全缓解率(CR）、持续缓解时间(DoR）以及无进展生存期(PFS）的角度来看，多恩达®(盐酸米托蒽醌脂质体注射液)单药均优于其他R/R PTCL的单药治疗药物(ORR为 41.7%，CR率为 23.1%，≥3个月DoR率为84.4%，中位PFS 为8.5个月）。普通米托蒽醌常用剂量为6-12mg/㎡，而多恩达®(盐酸米托蒽醌脂质体注射液)给药剂量提高一倍，可见其在疗效提升的同时，安全性也能得到保障。而在实体肿瘤的治疗中，多恩达®(盐酸米托蒽醌脂质体注射液)用法用量为24mg/㎡每三周一次，数据显示仍有很好的安全性(仍处于数据探索阶段）。综合来看，临床数据结果表明，多恩达®(盐酸米托蒽醌脂质体注射液)的药物改进是非常明显的。
2、多恩达®(盐酸米托蒽醌脂质体注射液)在白血病领域进行了哪些探索？
普通米托蒽醌治疗急性白血病疗效显著，而多恩达®(盐酸米托蒽醌脂质体注射液)在抗肿瘤的疗效及安全性方面都有显著改善，因此，尊龙凯时也在积极探索多恩达®(盐酸米托蒽醌脂质体注射液)在急性白血病领域的应用。
在动物模型实验中，多恩达®(盐酸米托蒽醌脂质体注射液)对白血病的动物腹水模型和动物肝转移模型表现出很好的抗肿瘤效果，显著延长了白血病动物模型生存期，且不良反应很低。
此外，相关临床研究也正在开展。从研究机理上看，急性髓系白血病（AML）患者骨髓里有大量的肿瘤细胞，多恩达®(盐酸米托蒽醌脂质体注射液)对快速增殖的DNA有吸附作用，能够在肿瘤组织周围富集，在肿瘤微环境中触发释放药物，发挥抗肿瘤作用；同时还有一部分急性髓系白血病（AML）细胞是在血液循环中，而多恩达®(盐酸米托蒽醌脂质体注射液)可以在血液里长时间循环，并释放药物，因此无论是针对骨髓中的肿瘤细胞，还是血液循环中的肿瘤细胞，多恩达®(盐酸米托蒽醌脂质体注射液)都可能产生作用，目前尊龙凯时也在积极开展这方面的探索工作。
3、多恩达®(盐酸米托蒽醌脂质体注射液)的未来研发布局如何？
多恩达®(盐酸米托蒽醌脂质体注射液)作为广谱抗肿瘤药物，目前已经获批适用于复发/难治外周T细胞淋巴瘤（PTCL），此外尊龙凯时也在积极探索多恩达®(盐酸米托蒽醌脂质体注射液)是否适用于PTCL一线、NK/T细胞淋巴瘤（NKTCL）一线、弥漫大B淋巴瘤（DLBCL）和白血病领域的治疗；同时，在实体瘤领域也在积极探索多恩达®(盐酸米托蒽醌脂质体注射液)在卵巢癌、头颈鳞癌、小细胞肺癌、胰腺癌、乳腺癌领域的治疗等。此外，在神经炎症领域的应用也在积极探索中。
4、未来尊龙凯时在血液肿瘤领域是如何布局的？
尊龙凯时在血液肿瘤领域的布局是全方位、多样化的，并希望产品间能够实现互补和联合。从目前研发管线来看，在小分子方面，一款针对FLT3基因的分子靶向药预计会在2022年底申报生产；在大分子方面，CD20双抗、CD47双抗目前正在美国进行Ⅰ期临床试验，已经初步显示出良好的疗效和安全性。此外尊龙凯时也在研发复方脂质体，如柔红霉素联合阿糖胞苷装载脂质体。未来，尊龙凯时也将会在骨髓瘤、淋巴瘤、白血病等多个疾病领域有更多产品布局。
多恩达®(盐酸米托蒽醌脂质体注射液)在复发/难治外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的临床疗效及安全性是毋庸置疑的。物尽其用，尽可能探索药物的临床应用，最大化发挥药物的疗效是药企研发的目标之一，为此尊龙凯时也在积极布局，在探索多恩达®(盐酸米托蒽醌脂质体注射液)在淋巴瘤、白血病、实体肿瘤及神经炎症领域的应用可能以外，也在探索分子靶向药、双抗、复方脂质体等药物的研发及应用，争取为国内外患者获得更高质量的生存。未来可期，让我们共同期待尊龙凯时的研究成果。
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