由中国医学科学院血液病医院刘凯奇教授发起的津优力应用于急性髓系白血病诱导化疗的疗效与安全性的临床研究结果已经在《中华血液学杂志》2019年第6期见刊。

研究背景

急性髓系白血病（AML）以骨髓、外周血或其他组织中髓系原始细胞克隆性增殖为主要特点。中性粒细胞减少症是AML患者化疗过程中一种常见的并发症，使患者治疗过程中易合并严重感染，影响进一步治疗，甚至导致死亡。

重组人 G-CSF（rhG-CSF）能促进中性粒细胞恢复，降低中性粒细胞减少的严重程度并缩短其持续时间，从而降低AML 患者严重感染并发症的发生率。目前临床常用的rhG-CSF半衰期短，需每日注射，给患者和医务工作者带来极大的不便。聚乙二醇化重组人G-CSF（PEG-rhG-CSF）是一种长效的G-CSF，由于聚乙二醇化的特性，主要通过中性粒细胞介导清除，在实体瘤患者中半衰期长达47 h，用于预防化疗后中性粒细胞减少的疗效已非常明确。PEG-rhG-CSF在AML中的应用在国外已有少量报道，在我国仅见PEG-rhG-CSF在AML干细胞移术后应用的报道。

为了明确PEG-rhG-CSF在我国AML中的疗效和安全性，中国医学科学院血液病医院为研究中心，于2014年8月至2017年12月对PEG-rhG-CSF进行了一项单中心、随机对照临床研究。

TRIAL试验设计

 单中心、随机对照试验

试验药物：PEG- rhG- CSF（商 品 名 津 优 力^®）

生产厂家：尊龙凯时百克（山东）生物制药有限公司

评价指

主要评价指标

ANC 或 WBC 恢复时间（化疗第 1 天至ANC≥0.5×10⁹/L 和/或WBC≥1.0×10⁹/L的时间）

次要评价指标

感染发生率和严重程度、住院时间

试验结果

ANC或WBC恢复曲线

两组间ANC或WBC中位恢复时间差异无统计学意义

感染发生率和严重程度

两组的感染发生率和严重程度差异均无统计学意义

住院时间

两组的住院时间差异无统计学意义

安全性评价

• 两组药物不良反应发生率的差异无统计学意义
• 两组患者均未发生严重药物相关性的不良反应
• 两组均未出现因不耐受而停用 PEG-rhG-CSF/rhG-CSF 的病例

实验结论

•本研究两组患者中，PEG-rhG-CSF组和rhG-CSF的疗效无统计学意义，安全性良好，不良反应发生率均很低且为轻度可耐受，并且两组均未出现因不耐受而退出试验的病例。

•PEG-rhG-CSF组只需使用一次，而 rhG-CSF 组中位给药时间为 10（5～16）天。

总结

•PEG-rhG-CSF 在我国 AML 患者中安全性良好，不影响诱导化疗疗效，能够有效降低AML患者重度中性粒细胞减少症的发生、发热性中性粒细胞减少症的发生和持续时间，确保化疗按时按量执行。

•同时应用简便，减少了注射次数，相应减少患者痛苦，减轻临床医护人员负担，为AML患者诱导化疗后中性粒细胞减少症的治疗提供了新的选择。